Após a descoberta de uma nova molécula activa, avalia-se intensivamente os seus efeitos, a sua segurança e tolerabilidade através de testes in vitro e experiências em animais. Apenas as substâncias activas cuja segurança está confirmada podem passar à fase seguinte dos ensaios.

Fase I

A fase I é a primeira etapa do desenvolvimento clínico. Nos ensaios clínicos de fase I, o novo medicamento é avaliado pela primeira vez em seres humanos. É administrado a um número reduzido de voluntários, nos quais são estudadas a absorção, a eliminação e metabolização do medicamento pelo corpo humano.

Fase II

Nos ensaios clínicos de fase II, são avaliados os efeitos do medicamento em pessoas que sofrem de uma determinada doença. O número de doentes incluídos num ensaio de fase II situa-se entre 100 e 500. Esta fase serve não só para avaliar a eficácia e a segurança do medicamento, mas também para determinar a dose adequada.

Fase III

Uma vez que o medicamento tenha obtido aprovação na fase II, é avaliado num maior número de doentes como parte dos ensaios de fase III. O objectivo é demonstrar que o medicamento permite obter os efeitos desejados em muitos doentes. Além disso, estes ensaios permitem avaliar o perfil de tolerabilidade do medicamento. Se a fase III for concluída com sucesso, o fabricante pode apresentar às autoridades um pedido de aprovação (autorização de introdução no mercado) para o medicamento em questão.

Fase IV

Nos ensaios clínicos de fase IV, um medicamento é submetido a avaliações adicionais após a sua introdução no mercado. Procede-se, então, à realização de um ensaio envolvendo um número elevado (até vários milhares) de doentes. Estes ensaios avaliam, por exemplo, a tolerabilidade do medicamento a longo prazo e as suas interacções com outros medicamentos, ou avaliam o medicamento em comparação com outros medicamentos aprovados para as mesmas indicações terapêuticas​